NMOSD新药FDA批准Uplizna

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近日，美国食品和药物监督管理局(FDA)批准了抗CD19单克隆抗体Uplizna(inebilizumab-CDON)注射液在成年AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者中的应用。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要影响患者的视神经和脊髓。Uplizna是第二款获得FDA批准的治疗神经脊髓炎谱系疾病的药物。

“NMOSD近几年才出现FDA批准的治疗药物。”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任BillyDunn博士说。“Uplizna是过去一年内NMOSD获批的第二款治疗药物。我们将致力于开发更多安全有效的治疗这种罕见病的药物。”

NMOSD的患者的免疫系统错误地攻击体内的健康细胞和蛋白，尤其是视神经和脊髓中的细胞和蛋白。

NMOSD患者通常有视神经炎的发作，引起眼部的疼痛与视力下降。同时也可能有横贯性脊髓炎的发作，这常常导致手臂和腿部麻木、无力，大小便失禁，严重者甚至导致肢体瘫痪。

大多数发作是成簇出现的，间隔数天、数月到数年，在缓解期症状部分恢复。大约50%的NMOSD患者因疾病发作引起永久性视力损害和瘫痪。

根据美国国立卫生研究院(NationalInstitutesOfHealth)的调查数据，女性比男性更容易受到疾病的影响。NMOSD在美国约有4,至8,名患者。

NMOSD患者对体内一种名为水通道蛋白-4(AQP4)蛋白产生抗体。靶向AQP4的自身抗体激活体内免疫细胞、补体成分，导致中枢神经系统炎症损伤。

在一项例成人患者的临床研究中，Uplizna治疗NMOSD的有效性得到证实。该研究评价了静脉注射Uplizna的有效性和安全性。

名患者中有名AQP4抗体阳性患者，其中名接受Uplizna治疗的AQP4抗体阳性患者的疾病复发风险同安慰剂治疗组相比降低了77%。没有证据表明Uplizna在抗AQP4抗体阴性的患者中有效。

Uplizna的药物处方信息提醒医生警示药物输液反应，低丙种球蛋白血症与增加的感染风险。感染可导致进行性多灶性白质脑病，乙肝和结核的复发。

NMOSD的Uplizna临床试验中最常见的不良反应包括尿路感染、恶心、头痛、关节痛和背痛。

孕妇不可使用Uplizna，其可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。鉴于此，FDA建议医疗人员告知生育年龄女性在接受Uplizna治疗期间和最后一次服药后的六个月内采取有效的避孕措施。

应在Uplizna治疗开始前至少四周疫苗接种，药物治疗期间不建议接种活疫苗。

Uplizna获得“孤儿药”资格认定，孤儿药享受一系列鼓励政策，有助于罕见病药物的研发。美国FDA批准上市的抗CD19单克隆抗体Uplizna由VielaBio公司研发。

FDA是美国卫生与公众服务部直辖的联邦政府机构，主要负责对药物、疫苗、兽药和其他生物制品以及医疗器械的监督管理，保证其安全性与有效性。同时负责食品、化妆品、膳食补充剂、电子辐射产品、以及烟草产品的监管。

参考资料

[1]FDAApprovesNewTherapyforRareDiseaseAffectingOpticNerve,SpinalCord,from

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